効果と副作用について

ベネフィクスを使用される患者さんとそのご家族の方に、知っておいていただきたいことをQ&Aとしてまとめました。

監修医師
産業医科大学 名誉教授 白幡 聰 先生
Q1今までの薬と投与量は変わりますか?
A1

ベネフィクスの投与量は、出血傾向、血の固まる時間、活性値を検査し、主治医の先生の判断によって決まります。

血漿由来の製剤でもベネフィクスでも第Ⅸ因子製剤を投与した際に、体内でどの程度第Ⅸ因子の活性が上昇するかは患者さんによってかなり差があります。
したがって、ベネフィクスを初めて使用する際には、その後の必要量を判断するためベネフィクス注射前後に血液検査をして、第Ⅸ因子の増え方を調べることが推奨されています。
検査の結果で、これまで使用していた薬と投与量が変わることがありますので、必要な投与量については主治医の指示に従ってください。

Q2国際単位とは何ですか?
A2

世界保健機構(WHO)によって標準化された、凝固因子量を示す単位です。

国際単位(IU:International Unit)は、WHOが多数の正常人の血漿を用いて作った標準血漿の検査結果に基づき定められた値で、1IUは健常者の血漿1mLに含まれる平均的な凝固因子の量を示します。
世界中の医療機関で、血液凝固因子製剤の投与量設定に用いれられています。

Q3ベネフィクスの止血効果について教えてください
A3

血友病B(先天性血液凝固因子第Ⅸ因子欠乏症)患者さんにおける出血傾向の抑制。

Q4血漿由来製剤からベネフィクスに変更することでインヒビターが出ませんか?
A4

血漿由来製剤を使用している患者さんとベネフィクスを使用している患者さんの間で、インヒビターの発生率に差は見られませんでした。

血友病B患者さんに対し、第Ⅸ因子製剤による治療を行うと、患者さんによっては投与された第Ⅸ因子をからだが異物とみなし、抗体(インヒビター)ができてしまうことがあります。
これまでの調査から、第Ⅸ因子によりインヒビターが現れる割合は3.5~5.2%であると報告されています。
また、最新の研究では、血漿由来製剤を使用している患者さんとリコンビナント製剤(ベネフィクス)を使用している患者さんの間で、インヒビターの発生率に差は見られませんでした。**

*インヒビター保有先天性血友病患者に対する止血治療ガイドライン(日本血栓止血学会)
** Recht , M. et al:Haemophilia 17(3):494,2011[L20110512006]

インヒビター

生まれつき第Ⅸ因子が欠如している血友病B患者さんでは、まれですが、注射された第Ⅸ因子を体内の免疫機能が異物とみなし、第Ⅸ因子を排除するために抗体を作ることがあります。
こうして作られた抗体は第Ⅸ因子の機能を阻害(inhibit)することから、インヒビターと呼ばれています。インヒビターが現れた場合には、バイパス療法、中和療法、免疫寛容療法などが行われます。

Q5どんな副作用が報告されていますか?
A5

ベネフィクスの使用により、以下のような副作用が報告されています。

これまで海外で行われた試験を含め、ベネフィクスの臨床試験に参加した213人(国内3人、海外210人)の患者さんにおいて、43人(国内0人、海外43人)に副作用が見られました。

主な副作用/重い副作用/ベネフィクス使用中に注意が必要な主な症状

ごくまれに、アレルギー反応やショック( 息苦しくなる、青ざめるなど)を起こすことがありますので、このような症状があったら、ただちに主治医の先生または看護師に連絡し、指示を受けてください。
この他にも気になる症状があらわれた場合には、医師または看護師、薬剤師にご相談ください。